文章导读：骨髓增生异常综合症（MDS），是一组起源于造血髓系定向干细胞或多能干细胞的异质性克隆性疾患，主要特征是无效造血和高危演变为急性髓系白血病，临床表现为造血细胞在质和量上出现不同程度的异常变化。
骨髓增生异常综合症（MDS），是一组起源于造血髓系定向干细胞或多能干细胞的异质性克隆性疾患，主要特征是无效造血和高危演变为急性髓系白血病，临床表现为造血细胞在质和量上出现不同程度的异常变化。其具体临床表现为贫血，可伴有感染或出血，部分病人可无症状。部分患者可有肝，脾，淋巴结轻度肿大，少数患者可有胸骨压痛，肋骨或四肢关节痛。血象可呈全血细胞减少，或任何一系及二系血细胞减少。
1982年由FAB协作组建议确立病名，并将MDS分为五型：难治性贫血；难治性贫血伴环状铁粒幼细胞增多；难治性贫血伴原始细胞增多，转变中的难治性贫血伴原始细胞增多；慢性粒－单核细胞白血病。 MDS发病率约10/10万～12/10万人口，多累及中老年人，50岁以上的病例占50％～70％，男女之比为2：1。MDS30%～60%转化为白血病。其死亡原因除白血病之外，多数由于感染，出血，尤其是颅内出血。
病因与发病机制
目前还不清楚导致MDS的病因。MDS发病率随着年龄增长而上升，这提示内在导致造血功能衰老的因素在MDS发病机制中起作用。环境和遗传因素也起一定作用。肿瘤化疗中应用的基因毒性药物是高危因素。病例对照研究表明，霍奇金淋巴瘤（HD）、NHL和其它肿瘤患者应用烷化剂后，继发MDS和AML的发病率明显上升，并在5年左右达到峰值。70% 以上的继发性AML患者可观察到病态造血。化疗药物中烷化剂的累积危险度最高，并同累积剂量、化疗时间、烷化剂类型和治疗强度相关。
放疗也具有一定危险性。年龄大于40岁复发或化疗时间长的患者危险度更高。烷化剂治疗后发生继发MDS的危险度在10年时为3％-4％，随后逐渐下降。强烈化疗的HD患者的累积危险率可达到10％左右。无论是原发还是继发MDS，男性发病率均高于女性，这可能与环境暴露方式不同或雄激素对造血刺激产生的影响有关。脾切除可能会导致MDS发病率上升。
骨髓增生异常综合征的治疗
从患者群体而言，患者自然病程和预后的异质性很大，治疗必须个体化。治疗决策不是单纯依靠根据骨髓中原始细胞的数量，而应主要依据国际预后积分系统危度，同时还需要结合患者的年龄、体能状态、病程进展快慢等进行综合评估。
骨髓增生异常综合征（MDS）转化为急性白血病的发生率比较高。
MDS属中医“虚劳”、“血证”、“内伤发热”、“瘀证”及“癥积”范畴。本病以肝郁、脾虚、肾亏为本，气血阴阳亏虚为先，肝郁气滞，肾精不足，继则邪毒内壅，气血滞行，终致虚实夹杂。与遗传、体质、环境、外感、饮食劳倦、情绪等因素有关。病因有内因、外因、不内外因。内因多由先天禀赋不足，后天失养，或劳倦内伤，正气亏虚，肝气郁结；外因为六淫之邪；不内外因为接触异常射线和药物，化学毒素。外因、不内外因通过内因起作用。正气虚弱，气血不足致外邪侵袭有可乘之机。病初浅者为“气血两虚”，病情进一步发展可出现“气阴两虚”或“阴阳两虚”。其发病过程是由虚到实夹杂，实又加重虚损的动态病理变化过程。
多数患者总是认为中医是退而求其次的方法，往往是在西医治疗无效或是再无力承受巨额的医疗费用选择了中医，而事实上中医治疗此类贫血性疾病有着悠久的历史和不少的验案。中医最早经典《内经》提出的肾藏精主骨生髓、精血同源理论，为本病的治疗奠定了理论基础。临床及实验研究认为本病病理机制为：骨髓蕴毒，肾精不足，造血紊乱。其治疗方法为：清髓解毒，益气养阴，补肾生血，可概括为清髓生血法。
近年来我们在清髓生血原则的指导下，采用益气养阴、补气养血等方药治疗MDS取得了明显的疗效，其作用机理主要在于调控骨髓细胞生长，改善骨髓微环境，调节骨髓免疫功能，恢复紊乱的造血机能。其作用特点是红细胞系统造血首先恢复，血红蛋白升高快，白细胞比较稳定，巨核细胞和血小板系统恢复较慢。总之MDS呈多样性或多态性，病情复杂，并发症多，一般治疗难以见效，无论是患者是医者都需要耐心、信心和时间。坚持1-3个月以上的治疗大部分患者都会取得满意的效果。经全程治疗后，大部分患者是可以治愈的。
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